首頁 > 行業(yè)新聞近日，我國目前獲批的首個靶向治療EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）非小細胞肺癌的口服創(chuàng)新藥物琥珀酸莫博賽替尼膠囊（以下簡稱“莫博賽替尼”）開出北京首張?zhí)幏?，莫博賽替尼在國內正式進入臨床應用階段，標志著中國EGFR20號外顯子插入突變的肺癌患者結束了二十年來“無特異性靶向治療藥可用”的困境，正式迎來靶向治療新時代。
EGFR 20號外顯子插入突變是EGFR靶點的第三大突變。由于EGFR20號外顯子插入突變形成的空間位阻，導致了藥物結合口袋變小，且該突變同野生型的EGFR結構高度相似，使得該靶點藥物研發(fā)困難重重。因此，在該靶點自發(fā)現(xiàn)以來的二十年來，始終沒有靶向治療方案，臨床上針對這一疾病的治療至今仍以化療為主，且此前國內已獲批的EGFR-TKI及免疫治療對改善此類靶點突變患者的生存獲益均效果不明顯,。
相對于常見EGFR突變，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存預后更差。根據(jù)一項真實世界數(shù)據(jù)顯示，在缺乏針對性有效治療情況下，晚期EGFR 20號外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個月，OS僅為13.6個月?；颊卟∏閻盒猿潭雀?，預后差，5年生存率僅為8%，臨床上對針對性的靶向治療藥物有著十分緊迫的未滿足需求。
莫博賽替尼是武田制藥研發(fā)并引進的全球首款也是目前唯一獲批的治療EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌的口服靶向藥物，于2023年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準正式進入中國，適用于治療含鉑化療期間或之后進展且攜帶表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。臨床研究結果顯示，經25.8個月的長期隨訪，莫博賽替尼可將含鉑化療經治患者的中位無進展生存期（mPFS）提高到7.3個月，中位總生存期（mOS）延長至20.2個月，填補了該領域臨床治療的長期空白，徹底打破了化療主導的治療方案，開創(chuàng)了EGFR 20號外顯子插入突變非小細胞肺癌的靶向治療新紀元。
北京大學腫瘤醫(yī)院胸部腫瘤內二科科主任方健教授表示：“由于EGFR20號外顯子插入突變的結構特殊，使得該靶點自發(fā)現(xiàn)20年來，藥物研發(fā)十分困難。莫博賽替尼為臨床醫(yī)生帶來了更有效的治療手段以應對此類肺癌，開創(chuàng)了該領域靶向治療的新紀元。隨著莫博賽替尼臨床使用經驗逐漸增加，EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者的生存期得到延長，極大提升患者治療信心，為他們帶來新的生命希望。“
據(jù)悉，未來一周內，莫博賽替尼將同步登陸全國各省市，讓各地的患者能夠同步獲益。為進一步提高用藥可及性，武田中國同步宣布將與鎂信健康合作，推出莫博賽替尼的創(chuàng)新支付解決方案，切實降低患者疾病負擔，讓更多中國肺癌患者能夠于第一時間通過創(chuàng)新靶向藥物實現(xiàn)生存獲益。
